Unser Engagement für seltene Krankheiten
Für 94 % der seltenen Krankheiten gibt es noch immer keine Behandlung. Wir nutzen unser wissenschaftliches Fachwissen, unsere globale Präsenz und eine externe Innovationsstrategie, um lebensverändernde Medikamente für seltene Erkrankungen zu entwickeln.
Wir hören den Menschen zu, die mit seltenen Erkrankungen leben
Mit unserem unermüdlichen Fokus auf die Patientenversorgung bemühen wir uns, die Herausforderungen zu verstehen, mit denen Menschen mit seltenen Krankheiten leben. Wir lernen von ihren Erfahrungen und integrieren ihre Erkenntnisse in unsere Bemühungen während des gesamten Entwicklungsprozesses. Dadurch gewinnen wir an Dynamik bei der Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten.
Behandlungsparadigmen in Frage stellen
Ipsen konzentriert sich auf die Entwicklung bahnbrechender Therapien für seltene Krankheiten
Einzigartige Herausforderungen erfordern einzigartige Lösungen
In den letzten Jahren haben wir unser Portfolio für seltene Krankheiten mit Therapien und Prüfpräparaten für seltene Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen weiter gestärkt.
Ein unerschütterlicher Kampf für die Bedürfnisse der Patient:innen
Für 94 % der seltenen Krankheiten gibt es noch keine zugelassenen Behandlungen.
Selten, aber nicht allein
350-400 Millionen Menschen sind weltweit von einer der 7 000 seltenen Krankheiten betroffen.
Innovationen für Patient:innen mit seltenen Krankheiten
Unsere klinische Pipeline für seltene Krankheiten hat sich seit 2020 mehr als verdoppelt.
Kontinuierliche Pionierarbeit bei seltenen Krankheiten
Als Kernstück unserer Strategie konzentriert sich Ipsen seit vielen Jahren auf die Entwicklung bahnbrechender Therapien für seltene Krankheiten.
Seltene Leberkrankheiten
Die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist eine seltene und potenziell lebensbedrohliche Lebererkrankung bei Kindern. Gallensäure kann aus der Leber nicht abgeleitet werden (Cholestase) und sammelt sich in den Leberzellen an. Dies verursacht Leberschäden und Symptome. Betroffene Patient*innen leiden unter quälendem Juckreiz, der die Lebensqualität deutlich einschränkt und zu Schlaflosigkeit, Reizbarkeit, schlechter Aufmerksamkeit und mangelnder Schulleistung führt. PFIC kann im Verlauf zu Leberzirrhose und Leberversagen führen, wodurch eine Organtransplantation notwendig werden kann. PFIC tritt bei ca. 1 von 100 000 Lebendgeburten auf und wird vererbt.
Die primär biliäre Cholangitis (PBC, frühere Bezeichnung: primär biliäre Zirrhose, PBZ) ist eine seltene chronische Erkrankung, bei der die Gallengänge in der Leber langsam zerstört werden. Wenn die Gallengänge geschädigt sind, können sich Gallensäuren in der Leber stauen und zu einer irreversiblen Vernarbung des Lebergewebes (Zirrhose) führen. Im Frühstadium bleibt die Krankheit häufig unentdeckt und verursacht unspezifische Symptome wie Müdigkeit oder Bauchschmerzen. Einige Patient*innen leiden jedoch unter starkem Juckreiz. PBC tritt bei ca. 1-2 von 100 000 Einwohner*innen und zu 90% bei Frauen auf.
Das Alagille-Syndrom (ALGS) ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die verschiedene Organsysteme wie Leber, Herz, Skelett, Augen, zentrales Nervensystem, Blutgefässe und Knochen betreffen kann. Etwa 90 % der Personen mit ALGS zeigen Anomalien in den Gallengängen innerhalb der Leber (Gallengangshypoplasie), was zu einem Rückstau von Gallensäuren in der Leber (Cholestase) führen kann. Dies wiederum verursacht eine fortschreitende Lebererkrankung. Betroffene leiden oft unter Symptomen wie starkem Juckreiz und Gelbfärbung der Haut.
Wachstumsstörungen
Akromegalie ist eine seltene Erkrankung, die durch einen gutartigen Tumor (Adenom) in der Hirnanhangsdrüse (Hypophyse) verursacht wird. Dieser Tumor führt zu einer übermässigen Freisetzung von Wachstumshormon (GH) in den Blutkreislauf, was zu einem unkontrollierten Wachstum von Gewebe und Organen im Körper, insbesondere von Knochen, Knorpel und anderen Geweben führt. Typische Anzeichen sind vergrösserte Hände, Füsse und Veränderung der Gesichtszüge wie eine verbreiterte Nase und ein vergrösserter Kiefer (Gigantismus). Es erkranken pro Jahr ca. 3-4 pro 1 000 000 Einwohner*innen an Akromegalie, am häufigsten zwischen dem 40. und 50. Lebensjahr.
Knochenerkrankungen
FOP verursacht eine dauerhafte und kontinuierliche abnorme Knochenneubildung in Weich- und Bindegeweben wie Muskeln, Sehnen und Bändern. Dieser Prozess ist als heterotope Ossifikation (HO) bekannt. Es handelt sich um eine äusserst seltene genetische Störung, die durch Entzündungsschübe gekennzeichnet ist, die in der Kindheit beginnen. HO ist irreversibel und führt zu schweren funktionellen Einschränkungen der Mobilität, fortschreitender und kumulativer Behinderung und verkürzter Lebenserwartung. Im Durchschnitt wird die Krankheit im Alter von 5 Jahren diagnostiziert und die durchschnittliche Lebenserwartung liegt bei 56 Jahren. Weltweit leben derzeit etwa 900 Menschen mit einer FOP-Diagnose.
Klinische Studien bei seltenen Erkrankungen
Wir arbeiten fortlaufend daran, neue Therapien in die klinische Forschung zu bringen um seltene Erkrankungen zu behandeln, für welche Patient*innen bisher keine oder nur wenige Optionen haben.
Ipsen Studien-FinderALLSC-CH-000007, 04/2024