• Le comité consultatif a voté 10 pour et 4 contre que les preuves de l’étude de phase III MOVE montrent que le palovarotène est un traitement efficace chez les patients atteints de la maladie osseuse ultra-rare fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
• Le comité a voté 11 pour et 3 contre sur les benefices du palovarotène l’emportant sur les risques, pour le traitement des patients atteints de FOP
• La PDUFA date de la FDA est le 16 août 2023

PARIS, FRANCE, le 29 juin 2023 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd’hui que le comité consultatif sur les médicaments endocriniens et métaboliques (EMDAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a voté en faveur du palovarotène expérimental en tant que traitement efficace, avec un profil risque-bénéfice positif, pour les personnes vivant avec la maladie osseuse ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La FDA examine actuellement la demande de nouveau médicament (NDA) pour le palovarotène avec une décision attendue le 16 août 2023. S’il est approuvé, le palovarotène sera le premier traitement aux États-Unis pour la FOP.

« Nous sommes heureux du vote majoritaire du Comité consultatif de la FDA en faveur du palovarotène, qui témoigne du potentiel de ce médicament dans la prise en charge des consequences graves de la FOP. La mobilité est considérablement restreinte chez les personnes atteintes de cette maladie osseuse ultra-rare. Elles subissent une diminution importante de leurs fonctions corporelles, ce qui bouleverse leur quotidien, et peut imacter leur esperance de vie» a déclaré Howard Mayer, Vice-Président exécutif, Directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « Nous sommes particulièrement reconnaissants envers les patients et les professionnels de santé qui ont participé à nos essais cliniques et a toutes les personnes qui ont spontatement partagé leur experience personelle de vie avec une FOP durant le comite consultatif. Nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec la FDA sur les prochaines étapes. »

Le comité consultatif a voté 10 pour et 4 contre que les preuves de l’étude de phase III MOVE montrent que le palovarotène est un traitement efficace chez les patients atteints de la maladie osseuse ultra-rare fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). Le comité a en outre voté 11 pour et 3 contre sur les benefices du palovarotène l’emportant sur les risques, pour le traitement des patients atteints de FOP

La FOP est une maladie ultra-rare qui provoque une croissance osseuse permanente et continue dans les tissus mous et conjonctifs comme les muscles, les tendons et les ligaments. Ce phénomène est également connu sous le nom d’ossification hétérotopique (OH).¹ La FOP impacte le quotidien de près de 400 personnes aux États-Unis et de 900 personnes dans le monde^2,3. La maladie progresse continuellement avec des épisodes de poussée provoquant une croissance osseuse rapide, ce qui entrave sévèrement la mobilité et les fonctions corporelles du patient.³ La plupart des personnes vivant avec la FOP perdent inévitablement la capacité de manger et de boire par elles-mêmes. Elles ne peuvent plus prendre soin d’elles ni utiliser les toilettes seules. Elles sont incapables de conserver un emploi.⁴ À l’âge de 30 ans, la majorité des personnes atteintes de FOP ont besoin d’un fauteuil roulant et d’une assistance à plein temps². Sans traitement ayant pour effet de modifier l’évolution de la maladie, la prise en charge actuelle se limite aux soins palliatifs. La FOP réduit l’espérance de vie médiane à 56 ans. La mort prématurée est causée par la formation d’une matière osseuse autour de la cage thoracique entraînant des problèmes respiratoires et une insuffisance cardiorespiratoire2.

La recommandation du comité consultatif est basée sur son examen de l’ensemble des données d’efficacité et d’innocuité du palovarotène, qui comprenait les résultats de l’essai de phase III MOVE, le premier et le plus grand essai multicentrique ouvert chez des patients adultes et pédiatriques. qui a démontré une réduction cliniquement significative de la nouvelle formation osseuse anormale (HO) et un profil de sécurité bien caractérisé.⁵

Le palovarotène, un traitement potentiel dans la FOP
Le palovarotène est un médicament expérimental administré par voie orale. C’est un agoniste sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ), important régulateur du développement du squelette et d’os ectopique dans la voie de signalisation des rétinoïdes. Le palovarotène est un médiateur des interactions entre les récepteurs, les facteurs de croissance et les protéines dans la voie de signalisation des rétinoïdes, ayant pour but de réduire les nouvelles formations osseuses anormales (OH). Le palovarotène a obtenu le statut de médicament orphelin et la désignation « Breakthrough Therapy » comme traitement potentiel de la FOP auprès des autorités réglementaires américaines (FDA), qui a également accordé un examen prioritaire à sa demande d’approbation. Le palovarotène est également en cours d’examen auprès de plusieurs autorités réglementaires. Le palovarotène est actuellement autorisé chez les patients éligibles au Canada et aux Émirats arabes unis, où il est commercialisé sous le nom de Sohonos^TM (capsules de palovarotène).⁶

FIN

Ipsen
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1 Kaplan FS et al. « The medical management of fibrodysplasia ossificans progressiva: current treatment considerations ». Proc Intl Clin Council FOP 1:1-111, 2019.
2 Liljesthröm M, Pignolo RJ, Kaplan FS. Epidemiology of the Global Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Community. J Rare Dis Res Treat. (2020) 5(2): 31-36
3 Pignolo, RJ et al. Bone. 2020; 134:115274.
4 Al Mukaddam M, et al. Val Health 2022;25:S273 (POSA427)
4 Pignolo RJ, Hsiao E, Al Mukaddam M et al. Reduction of New HO in the Open-Label, Phase 3 MOVE Trial of Palovarotene for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). J Bone Miner Res. 2022.
⁶ Government of Canada, Notice Multiple Additions to the Prescription Drug List (PDL). Viewed 30 November 2022, <https://www.canada.ca/en/health-canada/services/drugs-health-products/drug-products/prescription-drug-list/notices-changes/multiple-additions-2022-01-24.html>.

Pièce jointe

• Ipsen CP_Ad Comm Palovarotene_29062023