La raison d’être d’Ipsen dans les maladies rares
Nous travaillons à dévoiler la science derrière les maladies rares. Nous identifions des cibles thérapeutiques bien définies afin de développer des médicaments qui modifient l’évolution des maladies rares et soulagent les symptômes pour améliorer la vie quotidienne des patients.
Nous sommes fiers d’avoir développé de nombreuses indications et traitements dans les maladies rares du foie, ainsi que d’avoir fourni le premier traitement approuvé pour une maladie osseuse ultra-rare.
En mettant en œuvre la science translationnelle et en faisant progresser les thérapies ciblées, notre recherche se concentre sur l’intersection entre l’expérience vécue des patients et la science innovante, afin de proposer des traitements porteurs de sens.
Comment Ipsen fait progresser la science dans les maladies rares avec détermination
La science d’Ipsen dans les maladies rares du foie
Utiliser la science pour rétablir l’équilibre
Nous concentrons nos efforts sur l’élargissement des options thérapeutiques pour les maladies rares du foie, là où les solutions actuelles demeurent limitées.
Nous ciblons cinq maladies rares du foie : ALGS, BA, PBC, PFIC et PSC, et visons à rétablir l’équilibre biliaire en modulant trois récepteurs impliqués dans le système des acides biliaires, afin de soulager les symptômes invalidants et d’améliorer la santé hépatique à long terme.
Les inhibiteurs IBAT et ASBT réduisent la réabsorption des acides biliaires dans l’intestin, diminuant ainsi l’accumulation toxique de bile responsable du prurit et des lésions hépatiques. Les agonistes PPAR activent des récepteurs dans les cellules hépatiques pour réguler le métabolisme des acides biliaires, réduire l’inflammation et contribuer à ralentir la progression de la maladie.
Notre engagement va au-delà du soulagement des symptômes – nous visons des avancées qui redéfinissent l’avenir du traitement et élargissent le champ des possibles pour les personnes atteintes de maladies rares du foie
La science d’Ipsen dans les maladies rares des os
Cibler la source de la croissance osseuse anormale
Nous faisons progresser l’innovation thérapeutique dans la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare et lourdement invalidante, caractérisée par la formation anormale d’os dans les tissus mous. Cette pathologie progressive entraîne une perte sévère de mobilité, des difficultés respiratoires et une espérance de vie significativement réduite.
La FOP est causée par une activité excessive d’un récepteur appelé ALK2, faisant partie de la voie de signalisation des protéines morphogénétiques osseuses (BMP) – un système qui régule normalement le développement osseux sain.
Nos recherches inédites ciblent plusieurs points de la voie BMP pour bloquer les signaux anormaux qui alimentent la maladie. En capitalisant sur le premier traitement approuvé et en ouvrant de nouvelles pistes d’investigation, nous visons à poursuivre notre rôle de leader dans la FOP et à apporter un changement durable dans la vie des patients et de leurs familles.
Rencontrez l’équipe
Découvrez les personnes qui font avancer la R&D chez Ipsen, en transformant la science en impact pour les patients, de la découverte à la mise à disposition des traitements.
Faire progresser la science avec détermination
Nous développons des médicaments en oncologie, en maladies rares et en neurosciences grâce à une innovation guidée par la science. Explorez notre domaine des Neurosciences pour découvrir comment nous transformons l’innovation en traitement.