{"id":33864,"date":"2023-07-19T18:42:10","date_gmt":"2023-07-19T16:42:10","guid":{"rendered":"https:\/\/d3glparxwv1yl3.cloudfront.net\/press-releases\/ipsen-annonce-la-decision-de-la-commission-europeenne-ce-sur-le-palovarotene-pour-le-traitement-de-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive-fop\/"},"modified":"2023-07-19T18:42:10","modified_gmt":"2023-07-19T16:42:10","slug":"ipsen-annonce-la-decision-de-la-commission-europeenne-ce-sur-le-palovarotene-pour-le-traitement-de-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive-fop","status":"publish","type":"press_release","link":"https:\/\/d3glparxwv1yl3.cloudfront.net\/fr\/communique-de-presse\/ipsen-annonce-la-decision-de-la-commission-europeenne-ce-sur-le-palovarotene-pour-le-traitement-de-la-fibrodysplasie-ossifiante-progressive-fop\/","title":{"rendered":"Ipsen annonce la d\u00e9cision de la Commission europ\u00e9enne (CE) sur le palovarot\u00e8ne pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)"},"content":{"rendered":"
PARIS, FRANCE, le 19\u00a0juillet\u00a02023<\/strong> \u2013 Ipsen (Euronext\u00a0: IPN\u00a0; ADR\u00a0: IPSEY) a annonc\u00e9 aujourd’hui que la CE avait d\u00e9cid\u00e9 de suivre les recommandations \u00e9mises par le CHMP au mois de mai cette ann\u00e9e et qu’elle n’a donc pas accord\u00e9 d’autorisation de mise sur le march\u00e9 pour le palovarot\u00e8ne, un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental pour le traitement de la FOP. Le palovarot\u00e8ne est le premier m\u00e9dicament \u00e0 \u00eatre soumis aux autorit\u00e9s r\u00e9glementaires du monde entier pour le traitement de la FOP, une maladie ultra-rare avec environ 900\u00a0cas connus \u00e0 travers le monde.<\/p>\n \u00ab\u00a0Nous avons tout mis en \u0153uvre pour apporter aux patients atteints de FOP au sein de l’UE une option de traitement dont ils ont consid\u00e9rablement besoin\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Howard Mayer, Vice-Pr\u00e9sident Ex\u00e9cutif, Directeur de la Recherche et du D\u00e9veloppement d’Ipsen. \u00ab\u00a0Nous sommes convaincus que nos donn\u00e9es cliniques apportent la preuve de l’effet du palovarot\u00e8ne sur la r\u00e9duction de la formation anormale de nouvelle mati\u00e8re osseuse, connue sous le nom d’ossification h\u00e9t\u00e9rotopique, qui caract\u00e9rise la maladie. Nous sommes donc d\u00e9\u00e7us que la Commission europ\u00e9enne ait d\u00e9cid\u00e9 de ne pas approuver ce traitement pour les patients atteints de FOP en Europe. Tout au long du processus, nous n’avons cess\u00e9 d’apprendre et avons fait preuve d’une motivation sans faille gr\u00e2ce au soutien de la communaut\u00e9 FOP, qu’il s’agisse des patients atteints de la maladie ou des m\u00e9decins et professionnels de sant\u00e9 qui g\u00e8rent leurs soins. C’est \u00e9galement gr\u00e2ce \u00e0 leur engagement que nous avons d\u00e9cid\u00e9 de poursuivre les demandes d’approbation aupr\u00e8s d’autres autorit\u00e9s r\u00e9glementaires.\u00a0\u00bb<\/p>\n Le palovarot\u00e8ne a fait l’objet d’une \u00e9tude dans le cadre d’un programme clinique complet sur 15\u00a0ans. L’essai MOVE est le premier et le plus grand essai clinique de Phase III pour le traitement de la FOP, une maladie qui entra\u00eene la formation d’un surplus anormal de mati\u00e8re osseuse. L’\u00e2ge moyen du diagnostic de la FOP est de cinq\u00a0ans et l’esp\u00e9rance de vie moyenne de 56\u00a0ans. La FOP est une maladie chronique et progressive, caract\u00e9ris\u00e9e par des pouss\u00e9es qui peuvent entra\u00eener le d\u00e9veloppement anormal de nouvelle mati\u00e8re osseuse qui s’accumule \u00e0 l’ext\u00e9rieur du squelette dans les muscles, les articulations et d’autres parties du corps. C’est pourquoi la plupart des personnes atteintes de FOP finissent in\u00e9vitablement par perdre la capacit\u00e9 de manger et de boire de fa\u00e7on autonome. \u00c0 l’\u00e2ge de 30\u00a0ans, nombreux sont ceux qui ont besoin d’un fauteuil roulant pour se d\u00e9placer ainsi que de soins \u00e0 temps plein. Les patients ont \u00e9galement une esp\u00e9rance de vie r\u00e9duite. La mort pr\u00e9matur\u00e9e peut \u00eatre caus\u00e9e par la formation de tissus osseux autour de la cage thoracique, provoquant des difficult\u00e9s respiratoires et une insuffisance cardiorespiratoire. <\/p>\n \u00ab\u00a0Nous avons le regret de devoir annoncer aux patients atteints de FOP, \u00e0 leurs proches ainsi qu’aux professionnels de sant\u00e9 qu’ils devront encore attendre avant de pouvoir b\u00e9n\u00e9ficier d’un traitement innovant. Concr\u00e8tement, la d\u00e9cision de la Commission europ\u00e9enne signifie que les patients ne pourront pas disposer du palovarot\u00e8ne en tant qu’option th\u00e9rapeutique\u00a0\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Genevi\u00e8ve Baujat, G\u00e9n\u00e9ticien Pediatre au sein de l’h\u00f4pital Necker-Enfants malades \u00e0 Paris, en France. \u00ab\u00a0De nombreux cliniciens qui g\u00e8rent le traitement des patients atteints de cette maladie en Europe ont particip\u00e9 \u00e0 l’essai clinique MOVE et ont pu constater le potentiel du palovarot\u00e8ne.\u00a0\u00bb <\/p>\n FIN<\/strong><\/p>\n \u00c0 propos du palovarot\u00e8ne<\/strong><\/p>\n Le palovarot\u00e8ne est un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental administr\u00e9 par voie orale. Il s’agit d’un agoniste s\u00e9lectif du r\u00e9cepteur gamma de l’acide r\u00e9tino\u00efque (RAR\u03b3), important r\u00e9gulateur du d\u00e9veloppement du squelette et d\u2019os ectopique dans la voie de signalisation des r\u00e9tino\u00efdes. Le palovarot\u00e8ne est un m\u00e9diateur des interactions entre les r\u00e9cepteurs, les facteurs de croissance et les prot\u00e9ines dans la voie de signalisation des r\u00e9tino\u00efdes, ayant pour but de r\u00e9duire les nouvelles formations osseuses anormales. Le palovarot\u00e8ne a obtenu le statut de m\u00e9dicament orphelin et la d\u00e9signation \u00ab\u00a0Breakthrough Therapy\u00a0\u00bb comme traitement potentiel de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) aupr\u00e8s des autorit\u00e9s r\u00e9glementaires am\u00e9ricaines (FDA), qui a \u00e9galement accord\u00e9 un examen prioritaire \u00e0 sa demande d\u2019approbation. Il reste sous le statut de revue par la FDA, avec une date butoir fix\u00e9e au 16\u00a0ao\u00fbt\u00a02023 au titre de la loi Prescription Drug User Fee Act<\/em> (PDUFA). La palovarot\u00e8ne a \u00e9galement obtenu le statut de m\u00e9dicament orphelin aupr\u00e8s de l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM). Un certain nombre d’autorit\u00e9s r\u00e9glementaires, notamment la FDA et l’AEM, examinent actuellement le palovarot\u00e8ne. \u00c0 ce jour, le palovarot\u00e8ne est autoris\u00e9 chez les patients \u00e9ligibles uniquement au Canada et provisoirement aux \u00c9mirats arabes unis, o\u00f9 il est commercialis\u00e9 sous le nom de SohonosTM<\/sup> (capsules de palovarot\u00e8ne).<\/p>\n \u00c0 propos de l\u2019essai MOVE<\/strong> Ipsen<\/strong> Pour plus <\/u><\/strong>d\u2019informations<\/u><\/strong> :<\/u><\/strong><\/p>\n \u00a0<\/p>\n Investisseurs<\/u><\/strong><\/p>\n \u00a0<\/td>\n M<\/u><\/strong>\u00e9<\/u><\/strong>dia<\/u><\/strong>s<\/u><\/strong><\/p>\n \u00a0<\/p>\n Amy Wolf<\/strong> \u00a0<\/td>\n \u00a0<\/td>\n<\/tr>\n<\/table>\n Avertissement IPSEN<\/strong> \n Pi\u00e8ce jointe<\/strong>\n<\/p>\n
MOVE (NCT03312634) est un essai ouvert de Phase III, multicentrique, \u00e0 un seul groupe, visant \u00e0 \u00e9valuer l’efficacit\u00e9 et l’innocuit\u00e9 du palovarot\u00e8ne. 107\u00a0patients atteints de FOP ont re\u00e7u le palovarot\u00e8ne par voie orale comme traitement chronique (5\u00a0mg une fois par jour) et \u00e9pisodique (20\u00a0mg une fois par jour pendant quatre\u00a0semaines, suivi de 10\u00a0mg pendant \u2265 huit\u00a0semaines pour les pouss\u00e9es et les traumatismes). Le crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation principal \u00e9tait l\u2019\u00e9volution annualis\u00e9e du volume de nouvelles ossifications h\u00e9t\u00e9rotopiques, mesur\u00e9e par tomodensitom\u00e9trie corps entier \u00e0 faible dose. Donn\u00e9es d\u2019efficacit\u00e9 issues des sujets de l\u2019essai MOVE par rapport aux donn\u00e9es issues des sujets non trait\u00e9s de l\u2019\u00e9tude d\u2019histoire naturelle (NHS) de la FOP\u00a0; les individus \u226465\u00a0ans atteints de FOP diagnostiqu\u00e9e cliniquement et d\u2019un variant pathog\u00e8ne ACVR1R206H confirm\u00e9 \u00e9taient \u00e9ligibles \u00e0 l\u2019inclusion dans la NHS.<\/p>\n
Ipsen est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalis\u00e9e sur la mise au point de m\u00e9dicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies Rares et en Neurosciences. Avec un chiffre d\u2019affaires Groupe de 3,0\u00a0milliards d\u2019euros pour l\u2019exercice 2022, Ipsen vend des m\u00e9dicaments dans plus de 100\u00a0pays. Outre sa strat\u00e9gie d\u2019innovation externe, les efforts d\u2019Ipsen en mati\u00e8re de R&D sont focalis\u00e9s sur ses plateformes technologiques diff\u00e9renci\u00e9es et innovantes situ\u00e9es au c\u0153ur de clusters mondiaux de la recherche biotechnologique ou en sciences de la vie : Paris-Saclay, France\u00a0; Oxford, Royaume-Uni\u00a0; Cambridge, \u00c9tats-Unis\u00a0; Shanghai, Chine. Ipsen emploie environ 5\u00a0400\u00a0collaborateurs dans le monde. Ipsen est cot\u00e9 \u00e0 Paris (Euronext\u00a0: IPN) et aux \u00c9tats-Unis \u00e0 travers un programme d\u2019American <\/em>Depositary<\/em> Receipt<\/em> (ADR\u00a0: IPSEY) sponsoris\u00e9 de niveau I. Le site Internet d\u2019Ipsen est ipsen.com.<\/p>\n\n
\n Contacts Ipsen<\/strong><\/p>\n \u00a0<\/td>\n<\/tr>\n \n Craig Marks<\/strong>
Vice President, Investor Relations
+44 (0)7584 349 193<\/td>\nNicolas Bogler<\/strong>
Investor Relations Manager
+33 6 52 19 98 92<\/td>\n<\/tr>\n\n
<\/u><\/strong><\/p>\n
<\/u><\/strong><\/td>\n\u00a0<\/td>\n<\/tr>\n \n Anna Gibbins<\/strong>
Global Head of Franchise Communications,
Rare Disease
+44 (0)7717 801 900<\/p>\n
VP, Head of Corporate Brand Strategy & Communications
+41 79 576 07 23<\/p>\nIoana Piscociu<\/strong>
Senior Manager
Global Media Relations
+33 6 69 09 12 96<\/p>\n
Les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs et objectifs contenus dans cette pr\u00e9sentation sont bas\u00e9s sur la strat\u00e9gie de gestion, les opinions et les hypoth\u00e8ses actuelles d\u2019Ipsen. Ces projections et objectifs peuvent \u00eatre affect\u00e9s par des risques connus ou non et des impr\u00e9vus susceptibles d\u2019entra\u00eener une divergence significative entre les r\u00e9sultats, performances ou \u00e9v\u00e9nements effectifs et ceux envisag\u00e9s dans ce communiqu\u00e9. De tels risques et impr\u00e9vus pourraient affecter la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypoth\u00e8ses raisonnables quant aux conditions macro\u00e9conomiques \u00e0 venir formul\u00e9es d\u2019apr\u00e8s les informations disponibles \u00e0 ce jour. L’utilisation des termes \u00ab\u00a0croit\u00a0\u00bb, \u00ab\u00a0envisage\u00a0\u00bb et \u00ab\u00a0pr\u00e9voit\u00a0\u00bb ou d’expressions similaires a pour but d’identifier des \u00e9nonc\u00e9s prospectifs, notamment les attentes d\u2019Ipsen quant \u00e0 des \u00e9v\u00e9nements futurs tels que les soumissions et d\u00e9cisions r\u00e9glementaires. De plus, les objectifs mentionn\u00e9s dans ce document sont \u00e9tablis sans tenir compte d\u2019\u00e9ventuelles op\u00e9rations futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces param\u00e8tres. Ces objectifs sont notamment fond\u00e9s sur des donn\u00e9es et hypoth\u00e8ses consid\u00e9r\u00e9es comme raisonnables par Ipsen. Ils prennent en compte des circonstances ou des faits susceptibles de se produire \u00e0 l\u2019avenir, et non pas exclusivement des donn\u00e9es historiques. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient s\u2019av\u00e9rer substantiellement diff\u00e9rents de ces objectifs compte tenu de la mat\u00e9rialisation de certains risques ou incertitudes, notamment le fait qu\u2019un nouveau produit qui semblait prometteur au cours d\u2019une phase pr\u00e9paratoire de d\u00e9veloppement ou \u00e0 la suite d\u2019essais cliniques puisse ne jamais \u00eatre commercialis\u00e9 ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, entre autres pour des raisons r\u00e9glementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir \u00e0 faire face \u00e0 la concurrence de produits g\u00e9n\u00e9riques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de march\u00e9. En outre, le processus de recherche et de d\u00e9veloppement comprend plusieurs \u00e9tapes et, lors de chaque \u00e9tape, le risque est important qu\u2019Ipsen ne parvienne pas \u00e0 atteindre ses objectifs et en soit conduit \u00e0 abandonner ses efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes consid\u00e9rables. Aussi, Ipsen ne peut \u00eatre certain que des r\u00e9sultats favorables obtenus lors des essais pr\u00e9cliniques seront confirm\u00e9s ult\u00e9rieurement lors des essais cliniques ou que les r\u00e9sultats de ceux-ci seront suffisants pour d\u00e9montrer le caract\u00e8re s\u00fbr et efficace du produit concern\u00e9. Il ne saurait \u00eatre garanti qu’un m\u00e9dicament recevra les homologations n\u00e9cessaires ou qu’il rencontre un succ\u00e8s commercial. Les r\u00e9sultats r\u00e9els pourraient \u00eatre sensiblement diff\u00e9rents de ceux annonc\u00e9s dans les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs si les hypoth\u00e8ses sous-jacentes s’av\u00e8rent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se mat\u00e9rialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s’y limiter, la situation g\u00e9n\u00e9rale du secteur et la concurrence\u00a0; les facteurs \u00e9conomiques g\u00e9n\u00e9raux, y compris les fluctuations des taux d’int\u00e9r\u00eat et des taux de change\u00a0; l’incidence de la r\u00e9glementation de l’industrie pharmaceutique et de la l\u00e9gislation en mati\u00e8re de sant\u00e9\u00a0; les tendances mondiales vers une plus grande ma\u00eetrise des co\u00fbts de sant\u00e9\u00a0; les avanc\u00e9es technologiques, les nouveaux m\u00e9dicaments et les brevets obtenus par la concurrence\u00a0; les probl\u00e8mes inh\u00e9rents au d\u00e9veloppement de nouveaux m\u00e9dicaments, notamment l’obtention d’une homologation\u00a0; la capacit\u00e9 d\u2019Ipsen \u00e0 pr\u00e9voir avec pr\u00e9cision les futures conditions du march\u00e9 ; les difficult\u00e9s ou d\u00e9lais de production\u00a0; l’instabilit\u00e9 financi\u00e8re de l’\u00e9conomie internationale et le risque souverain ; la d\u00e9pendance \u00e0 l’\u00e9gard de l’efficacit\u00e9 des brevets d\u2019Ipsen et d\u2019autres protections concernant les m\u00e9dicaments novateurs ; et le risque de litiges, notamment des litiges en mati\u00e8re de brevets ou des recours r\u00e9glementaires. Ipsen d\u00e9pend \u00e9galement de tierces parties pour le d\u00e9veloppement et la commercialisation de ses m\u00e9dicaments, ce qui peut donner lieu \u00e0 des redevances substantielles\u00a0; en outre ces partenaires pourraient agir de mani\u00e8re \u00e0 nuire aux activit\u00e9s d\u2019Ipsen ainsi qu\u2019\u00e0 ses r\u00e9sultats financiers. Ipsen ne peut \u00eatre certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. Ipsen pourrait ne pas \u00eatre en mesure de tirer avantage des accords conclus. Une d\u00e9faillance d\u2019un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse impr\u00e9vue de revenus pour Ipsen. De telles situations pourraient avoir un impact n\u00e9gatif sur l\u2019activit\u00e9 d\u2019Ipsen, sa situation financi\u00e8re ou ses r\u00e9sultats. Sous r\u00e9serve des dispositions l\u00e9gales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre \u00e0 jour ou de r\u00e9viser les \u00e9nonc\u00e9s prospectifs ou objectifs vis\u00e9s dans le pr\u00e9sent communiqu\u00e9 afin de refl\u00e9ter des changements qui viendraient affecter les \u00e9v\u00e9nements, situations, hypoth\u00e8ses ou circonstances sur lesquels ces \u00e9nonc\u00e9s se fondent. L’activit\u00e9 d\u2019Ipsen est soumise \u00e0 des facteurs de risques qui sont d\u00e9crits dans ses documents d’information enregistr\u00e9s aupr\u00e8s de l’Autorit\u00e9 des march\u00e9s financiers. Les risques et incertitudes pr\u00e9sent\u00e9s ne sont pas les seuls auxquels Ipsen peut \u00eatre confront\u00e9 et le lecteur est invit\u00e9 \u00e0 prendre connaissance du Document d\u2019enregistrement universel 2022 du Groupe disponible sur son site web www.ipsen.com<\/a>.<\/p>\n\n